美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 NS-050/NCNP-03 罕见儿科疾病认定，该药物正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症 (Duchenne)。FDA 授予的罕见儿科疾病认定用于治疗影响美国 18 岁以下儿童和不到 200,000 ...

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例如，常见的囊性纤维化（Cystic Fibrosis）和杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）中，PTCs都与疾病的发病机制息息相关。此外，PTCs不仅导致不 ...

数字游民国际村最出名的是“十大最美工位”，如滨水工位、荷塘工位、咖啡工位等，都是随手一拍就是风景的工位，吸引了众多青年，他们可以在这里居住、办公、学习、社交。

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是由编码肌营养不良蛋白（dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白）的基因DMD（该基因长约220万bp ...

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